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Le malattie rare e le terapie farmacologiche avanzate: amiloidosi
19/10/2022 | 14:30–17:30
RAZIONALE
Le amiloidosi sono un gruppo di patologie rare, spesso fatali, presentano un accumulo anomalo della sostanza amiloide all’interno dell’organismo. L’amiloide è formata da piccole fibrille, proteine insolubili che risultano dannose e possono colpire diversi organi e tessuti come: cuore, reni, apparato gastrointestinale, fegato, cute, nervi periferici e occhi. Il cuore è l’organo bersaglio in cui l’amiloide si deposita più frequentemente, provocando una condizione chiamata “amiloidosi cardiaca”, che si manifesta con un quadro di scompenso cardiaco. La diagnosi è effettuata con biopsia. La caratterizzazione dell’amiloidosi è determinata da una serie di test immunologici, genetici e biochimici. Il corso si propone di far conoscere una patologia rara e grave come quella dell’amiloidosi nonché le terapie disponibili e i prossimi progressi scientifici. Infine il confronto tra esperti, discenti e l’associazione dei pazienti affetti da amiloidosi affronta criticità ed esigenze proponendo criticità in modo da trarne spunti di miglioramento.
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