Gestione dell’innovazione come opportunità per ottimizzare le terapie in Emofilia. Clinici, Farmacisti e Pazienti a confronto per una sanità efficiente e sostenibile

Razionale

La profilassi è lo standard di cura per i pazienti con fenotipo grave di emofilia ed è definita come la somministrazione regolare di prodotti terapeutici per prevenire il sanguinamento. Ciò include la somministrazione di fattori della coagulazione e la terapia non sostitutiva. La profilassi dovrebbe anche consentire alle persone affette da emofilia di condurre una vita sana e attiva, inclusa la partecipazione alle attività fisiche del tutto sovrapponibili a quelle esercitate da un soggetto sano. Affianco alla terapia sostitutiva e non sostituiva, un’altra alternativa di cura, per i pazienti affetti da Emofilia A, è rappresentata dalla terapia genica con i primi prodotti approvati nel 2022 in Europa. Le possibilità di cura, quindi, sono molteplici ma necessitano di una gestione attenta dei pazienti soprattutto in termini di aderenza e persistenza al trattamento soprattutto quando si tratta di terapia sostitutiva. Nel caso della terapia non sostitutiva è necessario comprendere le condizioni migliori per una scelta efficace, sicura vantaggiosa in termini di aderenza ma poco flessibile in termini di posologia. La terapia genica è un futuro da costruire. Alla luce di questo panorama così variegato risulta di fondamentale importanza il confronto continuo e costruttivo tra ematologici e farmacisti a vantaggio di pazienti e sistema sanitario. È importante pensare e realizzare percorsi protetti per i pazienti affetti da emofilia con l’obiettivo di mantenere alti i livelli di aderenza e persistenza nel tempo massimizzando l’efficacia e ottimizzando i costi delle terapie.

È altresì importante monitorare costantemente i livelli di utilizzo dei farmaci gestendo i dati provenienti dal flusso della farmaceutica integrandoli con quelli dei clinici realizzando studi di efficacia in real life.

In tal senso il ruolo sinergico di clinico e farmacista ospedaliero è cruciale nella gestione del paziente affetto da patologia ematologica, con particolare riguardo all’aderenza al trattamento e alla conduzione di analisi di farmaco-utilizzazione volte al miglioramento dell’assistenza al paziente.